Ein neuer Wirkstoff könnte die Behandlung der Schlafkrankheit grundlegend verändern. Prof. Dr. Ulf Kallweit von der Universität Witten/Herdecke erklärt die Besonderheit und Chancen für einen Zugang vor der europäischen Zulassung.
- Neuer Wirkstoff setzt gezielt an der Ursache von Narkolepsie Typ 1 an
- Studien zeigen deutliche Verbesserung der Symptome
- Experte sieht Chancen für einen früheren Zugang in Deutschland
Mitten im Gespräch einschlafen oder beim Lachen plötzlich die Kontrolle über die Muskeln verlieren: Für Menschen mit Narkolepsie kann das zum Alltag gehören. Bisherige Medikamente lindern die Symptome der neurologischen Erkrankung lediglich. Doch ein neuer Wirkstoff könnte die Behandlung grundlegend verändern. Oveporexton ist in den USA, China und Japan bereits zugelassen. In Europa müssen Betroffene dagegen weiter warten. Prof. Dr. Ulf Kallweit, Inhaber der Stiftungsprofessur für Narkolepsie- und Hypersomnolenzforschung an der Universität Witten/Herdecke (UW/H), hält eine Verfügbarkeit in Deutschland im Jahr 2027 für möglich.
Erstmals gezielt gegen die Ursache
Menschen mit Narkolepsie Typ 1 fehlt der Botenstoff Orexin, der im Gehirn die Wachheit stabilisiert. Während bisherige Medikamente vor allem einzelne Symptome bekämpfen, ahmt Oveporexton die Wirkung des fehlenden zudem Botenstoffs nach und führt zu der Aktivierung des Orexinsystems . „Orexin wirkt wie ein Dirigent der wachfördernden Nervensysteme“, erklärt Kallweit.
Die Ergebnisse klinischer Studien sind sehr vielversprechend: Betroffene blieben deutlich länger wach und erlitten seltener plötzliche Muskelerschlaffungen („Kataplexien“). „In den Studien beschreiben Menschen, dass sie sich wieder normal wach fühlen. Die Symptome verschwinden während der Wirkdauer teilweise ganz oder gehen stark zurück“, so Kallweit. Für Erkrankte könnte das einen Alltag mit deutlich weniger Einschränkungen bedeuten.
Können Betroffene das Medikament früher erhalten?
Dass Oveporexton in Europa noch nicht zugelassen ist, führt Kallweit unter anderem auf zusätzliche Anforderungen der Europäischen Arzneimittel-Agentur (EMA) zurück. Diese habe weitere Daten und eine zusätzliche Studie gefordert. Dennoch ist der Forscher zuversichtlich: „Die Datenlage ist ausgezeichnet.“
Für schwer betroffene Menschen sieht er zudem eine Möglichkeit, das Medikament früher zu erhalten. Sogenannte Härtefallprogramme erlauben in Deutschland unter bestimmten Voraussetzungen den Einsatz noch nicht zugelassener Arzneimittel.
„Gerade bei Therapien, die eine wesentliche Verbesserung gegenüber bestehenden Behandlungsmöglichkeiten bieten, sollte ein schneller Zugang ermöglicht werden“, betont Kallweit.
Hoffnung auch bei anderen Erkrankungen
Oveporexton könnte erst der Anfang sein. Da Orexin auch Aufmerksamkeit, Antrieb und Stoffwechsel beeinflusst, untersuchen Forschende mögliche Anwendungen bei ADHS und ausgeprägter Tagesschläfrigkeit, etwa im Zusammenhang mit Parkinson. Auch ein Einsatz bei Depressionen wird diskutiert.
Noch fehlen allerdings langfristige Erfahrungen zur Wirksamkeit und Sicherheit. Wie sich Oveporexton im Behandlungsalltag bewährt, muss sich erst zeigen. Für Kallweit sind die bisherigen Ergebnisse dennoch ein entscheidender Fortschritt: Erstmals könnte eine Therapie Menschen mit Narkolepsie Typ 1 über weite Teile des Tages eine annähernd normale Wachheit ermöglichen.
Quelle: Universität Witten/Herdecke